Cancer du sang : Essais concluants pour la firme israélienne Gamida Cell
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Cancer du sang : Essais concluants pour la firme israélienne Gamida Cell

Les actions de l'entreprise sont en hausse après les résultats positifs d'un essai clé de son médicament phare

Noga Goudsmid-Rosenheimer, responsable du laboratoire de Gamida Cell, le 16 juillet 2017. (Shoshanna Solomon / Times of Israel)
Noga Goudsmid-Rosenheimer, responsable du laboratoire de Gamida Cell, le 16 juillet 2017. (Shoshanna Solomon / Times of Israel)

Gamida Cell Ltd., un fabricant israélien de technologies de thérapie cellulaire et immunitaire, a publié mercredi les résultats d’un essai clinique clé de stade avancé pour son médicament phare, qui vise à augmenter le succès dans les greffes de moelle osseuse chez les patients atteints d’un cancer du sang. La publication des résultats a déclenché une hausse des actions de la société au Nasdaq.

Les actions de Gamida ont bondi de près de 26 % mercredi – elles ont progressé de 163 % au cours des 12 derniers mois, conduisant à une valorisation de 733 millions de dollars de la société. Celle-ci a lancé son offre publique initiale d’actions sur le Nasdaq en 2019 afin d’aider à financer l’essai final du médicament.

L’étude de phase III visait à tester l’innocuité et l’efficacité de son médicament omidubicel, anciennement nommé NiCord, chez des patients atteints de cancers du sang.

Les données ont montré que l’omidubicel entraînait une récupération plus rapide de la formule sanguine, moins d’infections bactériennes et virales, et raccourcissait la durée de séjour des patients à l’hôpital.

Des cellules souches dans un sachet dans le laboratoire de Gamida Cell à Jérusalem, en juillet 2017. (Shoshanna Solomon / Times of Israel)

Ces données « sont un résultat significatif et représentent un progrès potentiellement important dans les soins après une transplantation », a déclaré Mitchell Horwitz, chercheur principal et professeur de médecine au Duke Cancer Institute, dans un communiqué publié par la société basée à Jérusalem.

Les données provenaient de l’étude internationale, multicentrique et randomisée de phase III de son médicament, mise en place pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’omidubicel chez les patients atteints d’hémopathies malignes à haut risque subissant une greffe de moelle osseuse, par rapport à un groupe de patients ayant reçu une greffe de cellules souches de sang de cordon ombilical standard.

La société avait déclaré en mai que l’étude avait donné des résultats positifs et atteint un objectif majeur : celui de montrer que l’omidubicel conduisait à une réduction statistiquement significative du temps nécessaire aux patients pour commencer à fabriquer de nouvelles cellules saines après avoir reçu des cellules souches – une étape clé dans la récupération d’un patient après une greffe de moelle osseuse.

L’omidubicel, qui serait le premier médicament développé par Gamida à arriver sur le marché, augmenterait ainsi les chances de succès après une transplantation de moelle osseuse pour les patients qui ne disposent pas d’un donneur de moelle osseuse rapidement disponible et parfaitement adapté.

Julian Adams, PDG de Gamida Cell. (Autorisation)

Malgré le potentiel curatif de la greffe de moelle osseuse, on estime que plus de 40 % des patients éligibles aux États-Unis ne reçoivent pas de greffe pour diverses raisons – notamment l’absence d’un donneur correspondant.

Aujourd’hui, certains cancers du sang à haut risque ne peuvent être guéris que si le patient subit une greffe de moelle osseuse. À cette fin, il faut trouver une correspondance parfaite, un processus qui, aux États-Unis, prend en moyenne trois à quatre mois, si le patient a de la chance. Parfois, aucune correspondance n’est trouvée.

Le sang de cordon ombilical – prélevé sur des nouveaux-nés – contient des cellules souches qui peuvent être utilisées pour traiter des maladies. Aujourd’hui, des banques de sang à travers le monde stockent du sang de cordon ombilical. Son grand avantage est que, comme il est très « jeune », il n’y a pas besoin d’avoir une correspondance parfaite des tissus, et seule une correspondance partielle suffit. La plupart des patients trouvent généralement au moins une unité de sang de cordon ombilical qui leur correspond partiellement.

Le problème est que la quantité de cellules dans chaque unité est faible, or ce sont les cellules souches dans le sang de cordon ombilical qui sont essentielles au succès de la transplantation.

Gamida surmonte cette limitation en augmentant le nombre de cellules souches dans chaque unité de sang de cordon ombilical et en améliorant leurs performances.

La firme a déclaré mercredi qu’elle prévoyait de soumettre une demande de licence à la Food and Drug Administration américaine (FDA) pour l’omidubicel au cours du second semestre 2021.

« Nous pensons que l’omidubicel a le potentiel de transformer le domaine de la greffe de moelle osseuse hématopoïétique en élargissant l’accès à ce traitement de thérapie cellulaire potentiellement curatif pour des milliers de patients qui ont besoin d’une greffe mais n’ont pas accès à un donneur correspondant », a déclaré Julian Adams, directeur général de Gamida Cell, qui a été fondée en 1998.

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