Israël : Une thérapie génique empêche la perte de l’ouïe chez les souris
Rechercher

Israël : Une thérapie génique empêche la perte de l’ouïe chez les souris

Les souris atteintes par une mutation rare pouvant causer la surdité - qui touche parfois les Juifs irakiens - parviennent à mieux entendre, révélant un potentiel chez les humains

Un enfant avec des appareils auditifs. (Crédit : icarmen13 via iStock by Getty Images)
Un enfant avec des appareils auditifs. (Crédit : icarmen13 via iStock by Getty Images)

Des chercheurs de Tel Aviv ont expliqué que des expériences pratiquées sur les souris confirmaient qu’il était possible d’envisager la possibilité de l’utilisation d’une thérapie génique contre la surdité en contrant l’effet d’une maladie génétique rare que développent parfois les Juifs d’origine irakienne.

Des milliers de mutations minuscules dans les gènes humains peuvent gravement nuire, voire éliminer, la capacité à entendre. Une telle mutation se retrouve dans le gène SYNE4, qui touche les cellules ciliées à l’intérieur de la cochlée, dans l’oreille interne – des cellules importantes pour l’ouïe.

La professeure Karen Avraham, vice-doyenne de la faculté de médecine de l’université de Tel Aviv, a publié récemment une étude montrant que la thérapie génique appliquée à des souris qui présentaient cette mutation avait « sauvé » leur audition, ce qui vient confirmer des recherches antérieures et donne des espoirs de traitement d’autres mutations affectant l’ouïe en utilisant les même méthodes.

« Après avoir fait suivre une thérapie génique particulière à des souris qui venaient de naître et qui étaient atteintes par la mutation SYNE4 – elles devaient donc devenir sourdes – il s’est avéré qu’elles avaient une audition parfaite à l’âge de trois semaines, ce qui est le moment où les souris commencent à entendre », explique Avraham. « Nous avons contrôlé ces souris jusqu’à l’âge de 24 semaines et cela nous a montré que nous avions réussi à éviter la surdité ».

Image au microscope de la cochlée d’une souris soignée par les chercheurs de l’université de Tel Aviv. Les cellules ciliées à l’intérieur de la cochlée, dans l’oreille interne, qui sont normalement touchées – ce qui entraîne une perte de l’audition – apparaissent en rouge. (Autorisation : Université de Tel Aviv)

En 2013, Avraham avait été membre d’une équipe de recherche qui avait pour la première fois établi que la mutation du gène SYNE4 était une cause de la perte d’audition. Cette mutation a été observée chez un petit nombre de parents, qui n’ont pour leur part aucun problème de surdité. Lorsque ces deux porteurs ont un enfant, ce dernier a 25 % de risque de connaître une perte d’audition à haute-fréquence, qui est définie comme étant une forme de surdité.

Cette mutation a entraîné la surdité chez les enfants de cinq familles seulement dans le monde, dont deux israéliennes, selon Avraham. Mais avec des mutations survenant dans plus de 120 gènes qui sont connues comme entraînant une forme ou une autre de handicap au niveau de de l’audition, cette étude est une avancée importante dans le travail mené à l’international pour pouvoir utiliser la thérapie génique face à la surdité, qui est le trouble neurologique le plus commun.

Selon le CDC (Centers for Disease Control) américain, 50 % à 60 % des pertes de l’audition constatées chez les bébés ou chez les jeunes enfants sont dus à des anomalies génétiques.

« Ce travail en faveur de l’usage de la thérapie génique nous fait avancer vers la résolution des problèmes liés à la perte d’audition », explique Avraham.

Travaillant avec l’étudiant en doctorat Shahar Taiber, Avraham a sélectionné des souris qui ont ensuite subi une mutation du gène SYNE4, avant de les rendre gestantes. Lorsque les souriceaux sont nés, ils ont bénéficié de la thérapie génique.

« Nous leur avons injecté un gène sain qui a remplacé le seul gène malade qui devait entraîner leur surdité », dit-elle.

Avraham a contrôlé les souris en leur faisant passer des tests d’audition et en examinant leurs cellules, ce qui a révélé que les cellules qui entraînent habituellement des problèmes d’audition en résultat de la mutation du gène SYNE4 n’étaient pas présentes.

La professeure Karen Avraham, vice-doyenne de la faculté de médecine de Tel Aviv, et l’étudiante en doctorat Shahar Taiber, autrices d’une nouvelle étude sur la thérapie génique pour empêcher la perte de l’audition. (Autorisation : Université de Tel Aviv)

« Contrairement aux CRISPR, où vous ‘modifiez’ le gène, vous insérez ici un gène dans l’oreille interne des souris », continue Avraham. « Alors que ces souris ont un gène défectueux, cette méthode consiste essentiellement à remplacer ce dernier par un gène sain, juste après la naissance de la souris, ce qui empêche la perte de l’audition ».

Cette recherche a été publiée, le mois dernier, dans EMBO Molecular Medicine, un journal peer-reviewed. Avraham note que ce n’est pas la première fois que la thérapie génique est utilisée pour traiter la surdité chez les souris, avec d’autres mutations qui ont été prises en charge avec la même méthode.

Il y a deux ans, des chercheurs, à Boston, avaient annoncé qu’ils avaient utilisé une thérapie génique pour rendre l’audition et le sens de l’équilibre à des souris atteintes de troubles génétiques au niveau de l’oreille interne.

Les chercheurs espèrent que ces études sur les souris ouvriront un jour la porte à des thérapies géniques à l’efficacité prouvée qui pourront être utilisées sur les êtres humains.

« Notre espoir est qu’à l’avenir, nous utiliserons cette technologie pour aider les êtres humains présentant des mutations à ce gène ou à d’autres », ajoute-t-elle.

Le professeur Wade Chien, spécialiste de l’audition à la faculté de médecine John Hopkins, a qualifié l’étude « d’importante » dans un communiqué transmis par l’université de Tel Aviv.

« L’ampleur de la récupération auditive est impressionnante », a commenté Chien, qui n’a pas été impliqué dans la recherche.

« Cette étude fait partie d’un nombre croissant de recherches qui montrent que la thérapie génique peut être utilisée avec succès sur les souris présentant une surdité héréditaire, et elle illustre le potentiel énorme de la thérapie génique en tant que traitement contre la surdité », a-t-il ajouté.

En savoir plus sur :
C’est vous qui le dites...