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Taube offre 3 M $ pour la recherche sur la maladie de Huntington aux Etats-Unis

Le programme utilisera l'édition de gènes et les thérapies à base de cellules souches pour trouver des traitements et guérir cette maladie dévastatrice

Le philanthrope Tad Taube sur le site du campus de la famille Taube le 29 juin 2016, à l'école rabbinique HUC-JIR de Jérusalem. (Crédit : Avi Hayun)
Le philanthrope Tad Taube sur le site du campus de la famille Taube le 29 juin 2016, à l'école rabbinique HUC-JIR de Jérusalem. (Crédit : Avi Hayun)

L’organisation Taube Philanthropies, fondée par l’homme d’affaires juif américain Tad Taube, a indiqué faire don de trois millions de dollars pour soutenir une collaboration entre l’école de médecine de l’Université de Stanford et le Gladstone Institutes en Californie, collaboration qui s’intéressera à la recherche associée à la maladie de Huntington.

Ce don appuiera un nouveau programme mettant en place trois groupes de recherche médicale et, pour la première fois, introduira des thérapies de cellules souche et d’édition de gènes pour déterminer des traitements et pour apporter des remèdes potentiels permettant de soigner la maladie de Huntington, a fait savoir le groupe de philanthropes dans un communiqué.

Des chercheurs de l’école de médecine de l’université de Stanford et du centre Taube-Koret de recherche sur les maladies neuro-dégénératives rattaché au Gladstone Institutes participeront à des essais clinique au Centre de la mémoire et de la vieillesse de l’université de Californie à San Francisco (UCSF).

« La maladie de Huntington est une maladie génétique cruelle qui ôte à ses victimes tout contrôle physique et mental », a expliqué Taube, le président de Taube Philanthropies. « Le temps et les recherches que Stanford, l’UCSF et le Gladstone Institutes ont consacré à travailler sur cette cause sont remarquables ».

La rupture des cellules nerveuses du cerveau

La maladie de Huntington est une pathologie neuro-dégénérative génétique qui cause la rupture progressive des cellules nerveuses du cerveau. Elle induit la détérioration des capacités physiques et mentales, menant finalement à un décès prématuré.

Il n’y a ni traitement ni médicament approuvé pour réduire la progression de la maladie. Cette dernière appartient à une famille de pathologies neuro-dégénératives qui comprend Alzheimer, Parkinson et la SLA. Aujourd’hui, il y a approximativement 30 000 Américains symptomatiques et plus de 200 000 qui risquent d’hériter de la maladie.

« Nous avons fait des progrès considérables pour faire avancer les développements en termes de thérapies médicamenteuses pour les patients atteints de pathologies neurodégénératives depuis que Taube Philanthropies a commencé à soutenir ma recherche, il y a presque une décennie », a indiqué le docteur Steve Finkbeiner, directeur du centre Taube-Koret au sein du Gladstone Institutes.

« Grâce à cet engagement renouvelé et aux approches concertées qui se concentrent sur la maladie de Huntington, je suis optimiste sur le fait que nous avancerons vers la réalisation de nos objectifs de recherche ».

Le don de trois millions de dollars vient soutenir l’objectif de Taube Philanthropies de trouver des traitements et des remèdes pour venir à bout des maladies neuro-dégénératives. Au cours des douze dernières années, l’organisation a donné plus de 5 millions de dollars au Gladstone Institutes et un million de dollars à l’école de médecine de l’Université de Stanford pour des recherches associées.

Taube Philanthropies a commencé à financer la recherche sur la maladie de Huntington sous la direction du lauréat du Prix Nobel Stanley Prusiner au sein du département de neurologie de l’UCSF.

« Nous travaillons à développer des thérapies similaires pour les maladies neuro-dégénératives depuis de nombreuses années avec certains résultats prometteurs », dit le docteur Matthew Porteus, professeur associé de pédiatrie à Stanford.

« En employant les dernières technologies, dont le CRISPR/Cas9 — un nouvel outil puissant qui permet aux scientifiques de faire de l’édition de génomes de manière précise – je crois que nous avons l’opportunité de faire de grandes avancées vers le développement d’une thérapie spécifique pour la maladie de Huntington ».

Les financements seront distribués aux chercheurs en paiements annuels jusqu’en 2021, pour financer le processus à long-terme de traduction des découvertes scientifiques en essais cliniques et en applications.

L’équipe de recherche va adopter un programme de plusieurs années pour développer une thérapie génétique pour la pathologie. Stanford effectue déjà une recherche sur les cellules souches et espère commencer les essais cliniques auprès des malades de Huntington rapidement, explique le communiqué.

« Ayant étudié Alzheimer pendant de nombreuses années, je suis moi aussi très familier des effets dévastateurs induits par les maladies neuro-dégénératives », a dit le docteur Frank Longo, professeur de neurologie à Stanford.

« Alors que les chercheurs spécialistes dans différents domaines se réunissent pour ce projet conjoint unique, je suis optimiste quant à nos capacités de nous rapprocher encore de la découverte d’un traitement et de remèdes pour ces états dégénératifs ».

La recherche sur la maladie de Huntington a jusqu’à une date récente souffert d’un manque de financement significatif. En raison des progrès faits dans le domaine par les chercheurs, un nouveau financement fédéral américain est devenu disponible et des entreprises pharmaceutiques majeures ont commencé à financer la recherche pour développer des médications possibles.

Malgré tout, les efforts collaboratifs s’appuient encore sur les contributions apportées individuellement ou par le biais de fondations privées, a indiqué le communiqué.

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