Sclérose en plaques/Hadassah: des cellules souches « gèlent » la progression
Une petite étude menée à Jérusalem a permis d'observer des améliorations chez 73 % des patients qui ont reçu une injection dans le système nerveux central
Les essais cliniques pour un nouveau traitement à base de cellules souches ont « gelé » la progression de la sclérose en plaques, et ont permis à certains patients d’être en meilleure condition qu’avant l’injection, certains ayant même pu se débarrasser de leurs béquilles, selon les médecins de Jérusalem.
La société biopharmaceutique NeuroGenesis a accordé une licence à une méthode développée au centre médical Hadassah pour prélever des cellules souches dans la moelle osseuse des patients atteints de sclérose en plaques.
« Nous l’injectons et elle reconstruit la paroi externe des nerfs, la myéline, qui est affectée par la sclérose en plaques », a déclaré au Times of Israël Dimitrios Karussis, chef du département de la SEP de Hadassah et l’un des neurologues à l’origine de cette innovation.
Les résultats de l’essai clinique de phase 2 ont été menés à Hadassah et publiés le mois dernier dans Brain, une revue évaluée par des pairs et publiée par l’université d’Oxford. Le PDG de NeuroGenesis, Tal Gilat, a déclaré que cet essai « a démontré des résultats sans précédent en matière d’amélioration et de réparation de la maladie, ce qui représente un besoin non satisfait pour plus de 500 000 patients atteints de SEP progressive rien qu’aux États-Unis ».
« Cela ouvre la voie à une approche totalement nouvelle de la sclérose en plaques », a déclaré Karussis, qui a dirigé l’essai, avec le Dr Petrou Panayiota et le Dr Ibrahim Kassis. « Nous espérons que, parallèlement à l’utilisation d’autres médicaments, cela pourra conduire à une percée dans cette maladie. »
« Bien que nous ayons actuellement plusieurs bonnes options de traitement pour la SEP chez les patients qui connaissent des rémissions, nous n’arrivons pas à fournir un traitement efficace qui pourrait supprimer de manière substantielle la progression du handicap chez les patients qui présentent une progression continue vers l’invalidité », a-t-il ajouté.
L’essai a été réalisé auprès de 48 patients atteints de SEP progressive, qui avaient essayé sans succès deux médicaments. Un tiers d’entre eux a reçu un placebo, un tiers a reçu une injection intraveineuse régulière, et un troisième s’est vu injecter les cellules souches directement dans le système nerveux central, par le biais du liquide céphalorachidien.
Au bout d’un an de traitement à raison de trois injections, la progression de la SEP s’est arrêtée chez 40 % des patients qui ont reçu les cellules souches par voie intraveineuse. Parmi ceux qui ont reçu les cellules dans le système nerveux central, la progression de la maladie a été gelée dans 60 % des cas, selon Karussis.
Pendant la seconde moitié de l’essai, quelque 73 % des patients qui recevaient des injections dans le système nerveux central ont montré des signes d’amélioration dans une mesure combinée de l’incapacité qui évalue la capacité à marcher, à bouger les bras, la fonction cognitive et la fonction cérébrale, comme le montre l’examen neurologique.
« Certains patients ont cessé d’utiliser un déambulateur ou un bâton, et d’autres ont augmenté la distance qu’ils peuvent parcourir », a déclaré Karussis.
Il espère que la prochaine phase d’essais sera terminée dans les trois ans, ouvrant ainsi la voie à l’offre de cellules souches par les hôpitaux du monde entier, mais il reconnaît que davantage de recherche est nécessaire.
« Nous sommes certainement enthousiastes, mais lorsque l’essai est relativement petit, nous devons confirmer ces données avec de grands essais de phase 3 », a expliqué Karussis.
Gilat a indiqué que la société avait eu des discussions avec la Food and Drug Administration (FDA) et qu’elle prévoyait de lancer un essai de phase 3 couvrant les États-Unis, Israël et l’Europe en 2021.
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