Une start-up israélienne s’attaque à la chorée de Huntington

Une société israélienne bio-pharmaceutique, Mitoconix Bio a récolté 20 millions de dollars auprès d’investisseurs pour développer un médicament prometteur dans le traitement de la maladie de Huntington et autres affections neurodégénératives.

Il n’existe aucun médicament actuellement capable de ralentir ou de stopper la progression de ces affections, a expliqué le docteur Eyal Neria, PDG de Mitoconix Bio. « C’est le Saint Graal des médicaments pour la neurodégénérescence, ou ce qu’on appelle des agents modificateurs de la maladie », a-t-il ajouté.

La société a été créée en août 2016 par Daria Mochly-Rosen, de la faculté de médecine de Stanford. Mochly-Rosen a dirigé une équipe de chercheurs qui ont identifié les interactions moléculaires qui poussent la mitochondrie dans les neurones à se décomposer en versions plus petites et dysfonctionnelles.

Les mitochondries sont des minuscules structures cellulaires (organelles) à l’intérieur des cellules qui produisent de l’énergie et qui contribuent à d’importantes fonctions, notamment la régulation de la prolifération cellulaire.

Dr. Eyal Neria, PDG de Mitoconix Bio (Autorisation)

Une fission ou division excessive de la mitochondrie est un processus pathologique central dans les maladies humaines, notamment dans la neurodégénérescence. Le cerveau représente environ 2 % du poids d’une personne, mais consomme 20 % de sa production d’énergie.

Quand les organelles se divisent, les patients qui souffrent de la maladie de Huntington présentent de légers troubles de régulation des humeurs et de leurs capacités mentales. S’ensuit la perte de la coordination, qui peut s’aggraver jusqu’à ce qu’aucun mouvement ne soit coordonné et que la prise de parole devienne difficile. Cet état conduit souvent à la démence.

L’équipe de Stanford a identifié des inhibiteurs chimiques de la division mitochondriale excessive, qui ralentissait ou stoppait la maladie sur les sujets animaux testés. C’est une révolution, puisque les médicaments existants ne traitent que les symptômes de Huntington, alors que la maladie progresse « inlassablement », selon Neria.

Les médicaments existants « ne prennent pas vraiment en charge la pathologie sous-jacente », a-t-il expliqué. « Ici, nous pensons que nous avons un médicament qui va ralentir ou stopper la progression de la pathologie sous-jacente. »

Bien que la société ne se focalise que sur la création d’un médicament spécifiquement destiné à la maladie de Huntington, son succès jetterait les bases pour le traitement d’autres affections dégénératives, notamment Alzheimer et Parkinson, a affirmé Neria.

Mitoconix Bio a déposé un brevet sur la technologie de l’inhibiteur à l’université de Stanford. Les 20 millions de dollars récoltés financeront les essais pré-cliniques et cliniques sur des sujets humains. Neria a déclaré qu’il s’attend à ce que le développement clinique du médicament commence d’ici 2 ans.

« C’est un financement très conséquent en première levée de fonds pour une société en Israël », a-t-il dit.

Remiges Venture, une firme d’investissement américaine a coordonné le premier cycle de financement avec OrbiMed, Dementia Discovery Fund, Arix Bioscience et RMGP Bio-Pharma Investement Fund, selon la société.

Mitoconix Bio a été créé dans l’incubateur biotechnologique FutuRx en Israël, qui est soutenu par Johnson & Johnson et par l’Autorité israélienne de l’Innovation.

Anya Eldan, directrice générale du département des start-up au sein de l’Autorité de l’Innovation en Israël, a déclaré que la participation de son agence a permis d’entrer en relation avec des investisseurs expérimentés et des équipes de management. « Le soutien du gouvernement réduit le risque et permet l’établissement de projets novateurs tels que celui de Mitoconix », a-t-elle dit.