Avancées dans les recherches pour combattre la leucémie

Biosight, une société de développement pharmaceutique israélienne qui travaille sur un remède contre la leucémie, a conclu cette semaine un investissement de 13 millions de dollars avec la société d’investissement pharmaceutique Arkin Holdings, dirigée par le magnat de l’industrie pharmaceutique Mori Arkin et la société d’investissement américaine Primera Capital.

L’argent sera utilisé pour financer une étude de phase avancée sur le produit phare de la société, l’Astarabine, pour le traitement de la LMA – la leucémie myéloïde aiguë, l’une des deux formes les plus courantes de la maladie.

Selon les termes de l’investissement, Arkin Holdings et Primera Capital investiront 5 millions de dollars chacun, et plus de 3 millions de dollars seront investis par les actionnaires existants. L’investissement sera réalisé en deux étapes, la première immédiatement, et la seconde prévue au cours de l’année suivante à l’issue de plusieurs études.

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L’Astarabine est une forme spéciale d’un composé appelé cytarabine qui contient un acide aminé nocif pour les cellules de la leucémie, mais pas pour les cellules normales. Les cellules leucémiques dépendent d’un acide aminé appelé asparagine, mais elles ne peuvent pas le synthétiser elles-mêmes, selon le Dr Ruth Ben Yakar, PDG de BioSight ; en conséquence, elles le « volent » là où elles peuvent, à partir de la circulation sanguine.

« Nous avons mis en place une structure moléculaire que les cellules leucémiques reconnaissent comme étant associée à l’asparagine, dont elles ont besoin », a déclaré Bar Yakar. « Mais à la place, nous la remplissons avec l’Astarabine, qui les tue. Ainsi, en utilisant ce cheval de Troie, nous sommes en mesure de détruire les cellules cancéreuses tout en préservant celles qui sont saines ».

Elle est assez discrète pour tromper même les cellules cancéreuses « intelligentes », a déclaré Ben Yakar. « Nos résultats intermédiaires sur une étude de patients atteints de leucémie à grande échelle montre que notre système tire le maximum d’efficacité de la chimio, avec un minimum de toxicité. Notre méthode d’utilisation de la chimiothérapie ne provoque pas de lésions cérébrales ni n’affaiblit les cellules sanguines », avec tous les phénomènes liés, comme la léthargie, la perte de cheveux, etc.

Cette technologie de chimio « cheval de Troie » ne fonctionne pas seulement pour les patients atteints de leucémie, a déclaré Ben Yakar. « Nous croyons que ce sera efficace dans de nombreux autres types de cancer également. Il faut trouver l’acide aminé auquel un cancer spécifique est allergique, et l’emballer dans une structure pour que la cellule cancéreuse pense qu’elle contient du matériel de renfort, alors qu’en réalité elle contient du matériel destructeur ».

BioSight termine actuellement une étude de phase I/IIa d’essais cliniques pour évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’Astarabine comme thérapie pour la LMA et la LLA (leucémie lymphoblastique aiguë de rechute/réfractaire, une autre forme courante de la maladie) qui a été menée à l’hôpital Rambam de Haïfa sous la supervision du Dr Tsila Zuckerman.

Les résultats obtenus à ce jour indiquent un bon profil de sécurité, sans effets secondaires importants liés à la médication, y compris chez les patients âgés de 80 à 90 ans, a déclaré la société.

En outre, le traitement Astarabine atteint des « taux de réponse élevé » pour les LMA et LLA nouvellement diagnostiquées et les patients de LMA secondaire jugés inaptes par les médecins pour la chimiothérapie conventionnelle.

Alors que d’autres tests sont nécessaires, Ben Yakar est très optimiste sur l’idée que la technologie – qui, dit-il, pourrait être appliquée à d’autres cancers également, recevra la reconnaissance d’être une thérapie révolutionnaire, capable de traiter les patients qui n’ont pas d’autre recours médical.

« Nous sommes ravis des résultats obtenus à ce jour avec le traitement à l’Astarabine des patients atteints de LMA et de LLA », a déclaré Ben Yakar. « Ces patients auraient autrement eu des options de traitement très limitées. Nous sommes optimistes que l’Astarabine pourrait apporter un réel espoir à de nombreux patients et une réponse à des besoins non satisfaits dans le traitement des hémopathies malignes ».