Réussite d’un essai clinique déterminant dans le traitement des leucémies
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Réussite d’un essai clinique déterminant dans le traitement des leucémies

Gamida Cell a annoncé que sa thérapie à base de cellules souches "pouvait sauver des vies" en augmentant les chances de succès des greffes de moelle osseuse

La directrice de laboratoire de Gamida Cell, Noga Goudsmid-Rosenheimer au travail, le 16 juillet 2017 (Crédit : Shoshanna Salomon / Times of Israel)
La directrice de laboratoire de Gamida Cell, Noga Goudsmid-Rosenheimer au travail, le 16 juillet 2017 (Crédit : Shoshanna Salomon / Times of Israel)

L’entreprise israélienne Gamida Cell a développé une thérapie à base de cellules souches visant à augmenter les chances de réussite de greffes de moelle osseuse chez les patients atteints de leucémie. Mardi, elle a annoncé que l’une des dernières phases clefs des essais cliniques de son traitement avait obtenu des résultats positifs, parvenant à un objectif majeur.

Les actions de cette entreprise, basée à Jérusalem et spécialisée dans les technologies médicales, ont grimpé au Nasdaq, dès l’ouverture, après l’annonce du succès de cet essai clinique.

Cet essai clinique de Phase III a été mené dans 50 centres médicaux situés dans plusieurs pays à travers le monde. Dans le cadre de l’essai, des malades atteints d’une leucémie et ayant bénéficié d’une greffe ont été traités avec l’Omidubicel. Il s’agit d’une thérapie à base de cellules souches nommée auparavant NiCord.

Les patients qui ont reçu une injection contenant des cellules souches améliorées ont vu une réduction significative du temps médian nécessaire pour la prise d’une greffe de neutrophiles. Ils ont eu besoin de 12 jours contre 22 jours pour les malades ayant reçu une greffe de sang de cordon ombilical standard, a souligné l’entreprise.

L’apparition de neutrophiles permet de mesurer la rapidité à laquelle les cellules-souches reçues dans une greffe parviennent à s’implanter et à commencer à produire des cellules saines. Une apparition rapide des neutrophiles implique moins de risques d’infection et des périodes d’hospitalisation plus courtes.

Julian Adams, directeur exécutif de Gamida Cell. (Autorisation)

« Je suis tellement heureux et enthousiaste pour Gamida et pour les malades », a commenté dans un entretien téléphonique Julian Adams, directeur-général de l’entreprise. « Omidubicel va transformer le marché de la greffe de la moelle osseuse… Nous allons développer le marché, traiter plus de malades et, avec un peu de chance, en guérir davantage. »

Le traitement a été donné à des malades du cancer en phase de rémission. Ils avaient besoin d’une greffe pour arrêter la récidive de la maladie, a-t-il expliqué.

Parmi les patients qui ont été greffés en suivant ce protocole, 96 % des malades traité à l’Omidubicel ont observé une prise rapide de la greffe des neutrophiles contre 88 % dans le groupe test, a précisé l’entreprise dans un communiqué.

L’Omidubicel serait le tout premier médicament développé par Gamida à arriver sur le marché. Il devrait augmenter les chances de réussite de la procédure de greffe de moelle osseuse pour les patients qui n’ont pas de donneur rapidement disponible et totalement compatible.

Malgré le fort potentiel de la greffe de moelle osseuse, on estime que plus de 40 % des patients éligibles aux Etats-Unis ne reçoivent pas de greffe pour des raisons variées, notamment l’absence d’un donneur pleinement compatible.

Aujourd’hui, certaines leucémies présentant des risques élevées ne peuvent pas être soignées si le patient ne bénéficie pas d’une greffe de moelle osseuse. Il faut donc trouver le donneur parfait. Aux Etats-Unis, la procédure prend trois à quatre mois en moyenne si le patient a de la chance. Parfois, un donneur ne sera jamais trouvé.

Le sang contenu dans le cordon ombilical – qui est recueilli chez les nouveaux-nés – contient des cellules souches susceptibles de soigner les maladies. Aujourd’hui, des banques spécialisées, partout dans le monde, conservent ce sang, qui présente un énorme avantage. En effet, en raison de sa grande « jeunesse », il n’est pas nécessaire qu’il soit totalement compatible. Une compatibilité partielle est donc suffisante. Habituellement, une majorité des patients sont en mesure de trouver une unité de sang de cordon ombilical partiellement compatible.

Le problème est que la quantité des cellules dans chaque unité n’est pas énorme. Or, c’est précisément le nombre de cellules souches, présentes dans le cordon ombilical, qui est déterminant dans la réussite d’une greffe.

Gamida a réussi à surmonter cet obstacle en augmentant le nombre de cellules souches dans une seule unité de sang de cordon ombilical et en améliorant leur performance.

Des cellules souches dans un sac dans le laboratoire de Gamida Cell à Jerusalem, le 16 juillet 2017. (Crédit : Shoshanna Salomon / Times of Israel)

« Ces résultats peuvent potentiellement faire avancer de manière significative le domaine [de traitement]. Ils constituent une avancée importante vers une plus grande accessibilité et une plus grande réussite des greffes de cellules-souches », a commenté le docteur Mitchell Horwitz, professeur de médecine au Duke Cancer Institute. « Raccourcir le délai de la prise d’une greffe des neutrophiles est significatif au niveau clinique car cela peut réduire le temps qu’un patient passe à l’hôpital et diminuer le risque d’infection. »

L’essai portait sur 125 patients âgés de 12 à 65 ans atteints d’une leucémie lymphoblastique aigüe, d’une leucémie myéloblastique aigüe, d’une leucémie myéloblastique chronique, un syndrome myélodysplasique ou lymphome. Il a été réalisé dans des centres cliniques aux Etats-Unis, en Amérique Latine, en Europe et en Asie.

L’Omidubicel pourrait « potentiellement devenir la première greffe de moelle osseuse approuvée par la FDA », a déclaré Adams, le directeur-général.

Il a toutefois ajouté qu’il y avait encore d’autres étapes à franchir, avec des objectifs secondaires déterminants à atteindre – comme savoir si le traitement pouvait réduire le nombre d’infections et le temps passé à l’hôpital. D’autres paramètres vitaux doivent être également étudiés.

« Il y a beaucoup de travail à faire », a ajouté Adams. Mais l’objectif prioritaire de réduction du temps nécessaire à la prise d’une greffe des neutrophiles, que l’entreprise vient tout juste de réussir, constitue « un tournant dans un parcours visant à apporter l’Omidubicel aux patients sur le marché ».

L’entreprise voudrait déposer une demande de commercialisation du médicament auprès de la FDA lors du dernier trimestre de l’année 2020, a-t-il dit. Et si tout va bien, alors Gamida Cell « sera en position de lancer Omidubicel sur le marché américain dans la seconde moitié de l’année 2021 ».

Omidubicel fait également l’objet d’une évaluation dans une étude clinique anticipée chez des patients atteints d’une anémie aplasique sévère, a indiqué l’entreprise.

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