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Des Israéliens parmi les premiers à recevoir un traitement innovant contre la SLA

Le Tofersen, injecté dans la colonne vertébrale - comme une péridurale - offre un nouvel espoir à deux patients atteints par la maladie de Charcot à l'hôpital Sourasky

Narkis Moshe, atteinte par la maladie de Charcot, avec la professeure Vivian Dror de l'hôpital Sourasky de Tel Aviv. (Autorisation : Hôpital Sourasky)
Narkis Moshe, atteinte par la maladie de Charcot, avec la professeure Vivian Dror de l'hôpital Sourasky de Tel Aviv. (Autorisation : Hôpital Sourasky)

Des malades israéliens sont devenus parmi les premiers dans le monde à recevoir un nouveau médicament contre la maladie de Charcot, qui ralentit les avancées de cette maladie dégénérative.

Le Tofersen, qui est injecté dans la colonne vertébrale, comme une péridurale, offre un nouvel espoir à des malades de l’hôpital Sourasky. Une malade, Narkis Moshe, originaire de Nahariya, avait perdu un frère des suites de la maladie et elle-même a appris qu’elle était atteinte d’une sclérose latérale amyotrophique (SLA) il y a six mois. Elle confie être moins effrayée sur l’évolution de son état maintenant qu’elle a commencé ce médicament.

« Quand on m’a diagnostiqué la maladie de Charcot, j’ai eu très peur parce que je ne voulais pas vivre ce qu’a vécu mon frère », explique Moshe, âgée de 58 ans. « Mais il semble que nous entrions aujourd’hui dans une nouvelle ère de recherche et de traitement ».

« Je suis très enthousiaste sur ce nouveau traitement et j’espère qu’il m’apportera une bonne qualité de vie, en plus de nombreuses années supplémentaires à vivre encore avec ma famille ».

Le Tofersen, qui a été développé par Biogen, dans le Massachusetts, n’est pas adapté à tous les patients, la maladie ayant différentes causes sous-jacentes. En revanche, il est donné aux patients dont l’état a été causé par une défaillance du gène SOD1.

Le médicament a reçu le feu vert concernant son usage dans le cadre d’un « protocole compassionnel » de la part de la FDA (Food and Drug Administration), ce qui signifie qu’il peut être donné à certains patients spécifiques avant même d’être pleinement homologué. Israël a tendance à suivre les États-Unis dans la régulation des médicaments et le pays a donc autorisé l’utilisation du Tofersen à Sourasky.

Illustration : Des neurones à l’intérieur du cerveau humain (Crédit : Onimate/iStock by Getty Images)

La professeure Vivian Dror, médecin à Sourasky et responsable de l’administration du traitement, se réjouit que le médicament ait été adopté de manière précoce dans le pays. Elle note que seulement quelques dizaines de patients reçoivent actuellement ce traitement dans le monde.

« Ce traitement peut potentiellement changer la donne », explique-t-elle au Times of Israel. « Les malades qui le reçoivent peuvent communiquer, ils réussissent à avaler et alors que certains peuvent encore utiliser leurs jambes, nous espérons que ce médicament ralentira la dégradation de leur état et leur permettra encore de conserver plus longtemps ces capacités ».

« L’effet de ce médicament est significatif si on le compare aux traitements limités qui existent aujourd’hui pour la maladie de Charcot », ajoute-t-elle.

Les causes sous-jacentes de la SLA sont différentes pour les malades. Le Tofersen a été spécifiquement créé pour ceux qui souffrent d’une surproduction de hSOD1 – une protéine produite par tous les êtres humains mais qui, lorsque sa production est excessive, semble avoir des effets toxiques sur les motoneurones. Une défaillance du gène SOD1, qui produit la hSOD1, est à l’origine de ce problème.

Le Tofersen est un inhibiteur de hSOD1 et le médicament tente ainsi de neutraliser les effets de la défaillance du gène SOD1.

Dror explique que si seulement une petite minorité des cas de maladie de Charcot est entraînée par le gène SOD1, elle a la conviction que la technologie qui a permis de développer le Tofersen pourra être adaptée pour les malades atteints par une SLA en raison de la défaillance d’autres gènes.

« Il est important de noter que c’est une avancée technologique non seulement pour les patients qui souffrent d’une défaillance spécifique du gène SOD1 mais aussi pour les autres, parce qu’à partir de la même technologie, il sera possible de développer et de créer des médicaments spécifiques pour les défaillances des autres gènes », s’exclame-t-elle. « Ce qui nous donne de l’espoir ».

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