Essai clinique sur la maladie de Charcot

Un nouveau traitement contre la maladie de Charcot faisant appel à un protocole d’infusion de cellules souches réalisé au Hadassah Medical Organization (HMO) et élaboré par la société américano-israélienne de biotechnologie BrainStorm Cell Therapeutics (NASDAQ : BCLI) a permis de ralentir sensiblement la progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA, également connue sous le nom de maladie de Charcot), a annoncé Ellen Hershkin, présidente nationale de Hadassah, the Women’s Zionist Organization of America, Inc. (HWZOA).

JAMA Neurology a publié les résultats d’essais cliniques de phase 1/2 et de phase 2a sur la maladie de Charcot menés par le Dr Dimitrios Karussis, MD, PhD, neurologue en chef, HMO Neurology, dans son numéro paru le 11 janvier 2016.

Ces essais cliniques, qui ont commencé en 2011, ont fait appel à un traitement innovant par autotransplantation de cellules souches adultes impliquant le prélèvement de cellules souches dans la moelle épinière du patient, leur culture et leur amélioration grâce au protocole breveté de Brainstorm, NurOwn®, et leur injection dans le liquide cérébro-spinal du patient à l’aide d’une technique élaborée et proposée par des expérimentateurs de Hadassah.

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Vingt-six patients atteints de la maladie de Charcot ont participé à ces essais au HMO/Jérusalem, qui est détenu par HWZOA.

« Les résultats sont très encourageants. Près de 90 % des patients qui ont reçu par voie intrathécale une injection dans le liquide cérébro-spinal sont considérés avoir réagi au traitement, soit au niveau de leur fonction respiratoire, soit au niveau de leurs capacités motrices. Pratiquement tous les patients qui ont reçu une telle injection ont présenté un ralentissement de la progression de la maladie, et certains ont même vu s’améliorer leurs fonctions respiratoires ou motrices, » explique l’expérimentateur principal de HMO, le Dr Karussis.

Une étude de phase 2 en double-aveugle est actuellement en cours à Mayo Clinic, au Massachusetts General Hospital et à l’University of Massachusetts Memorial Medical Center, utilisant un protocole de traitement identique à l’essai de HMO.

« En 2011, BrainStorm Cell Therapeutics a entamé un essai clinique de phase 1/2 avec des patients atteints de la maladie de Charcot qui ont reçu des cellules NurOwn™. Cet essai, qui a été mené au Hadassah Medical Organization à Jérusalem, visait principalement à évaluer l’innocuité et la tolérabilité de NurOwn™ chez les patients atteints de la maladie de Charcot. Lors de deux études ouvertes, il a été constaté qu’un traitement par voie intrathécale (IT) ou par voie intramusculaire (IM) de 26 patients atteints de la maladie de Charcot avec des cellules MSC-NTF autologues était sûr et bien toléré pendant toute la période de l’étude. Nos données font également clairement apparaître des effets cliniques importants sur le plan clinique, » a ajouté le Dr Karussis.

« Je suis optimiste que dans un avenir prévisible, nous pourrons proposer un traitement aux patients atteints de la maladie de Charcot qui pourront ralentir ou endiguer la progression de la maladie et favoriser une forme ou l’autre de guérison. Je pense que nous sommes aux premiers stades de quelque chose de nouveau et de révolutionnaire avec cette thérapie par infusion de cellules souches récoltées. Bien qu’il ne s’agisse nullement ici d’un remède, c’est le premier pas d’un long chemin qui, selon nous, y aboutira. Pour moi, ce traitement est potentiellement l’un des principaux outils du futur pour le traitement des maladies dégénératives du cerveau et de la moelle épinière, en général, » a-t-il conclu.

L’étude de JAMA Neurology donne également des informations détaillées sur NurOwn®, le procédé exclusif de BrainStorm pour la différentiation des cellules souches mésenchymateuses (CSM) autologues en cellules secrétant des facteurs neurotrophes (NTF) (MSC-NTF), et leur retransplantation sur le patient atteint de la maladie de Charcot sur le site des dégénérescences ou à proximité.

Ces cellules souches adultes spécialisées, tirées de la moelle épinière du patient, fournissent des facteurs de croissance du tissu nerveux directement dans les sites tissulaires affectés afin de favoriser la croissance et la fonction des cellules nerveuses. La capacité d’induire la différenciation de cellules souches mésenchymateuses adultes autologues en cellules MSC-NTF est exclusive à NurOwn®, ce qui en fait le premier traitement de son genre pour les maladies neuro-dégénératives. L’activité et le pouvoir de ces cellules souches sont validés avant la transplantation.

NurOwn® a obtenu la qualification de médicament orphelin par l’administration fédérale américaine chargée des aliments et des médicaments (FDA) en février 2011, et de la Commission européenne en juillet 2013. En octobre 2014, Brainstorm a obtenu de la FDA la désignation de procédure accélérée pour NurOwn®. Une étude réalisée en 2011 a montré que l’approche d’autotransplantation de BrainStorm présentait de nombreux avantages en termes de sécurité, sans aucun risque de rejet et sans que soit nécessaire un traitement avec des immunosuppresseurs qui peuvent engendrer des effets secondaires graves et/ou de longue durée.

« Pendant plus de 75 ans, les hôpitaux de Hadassah ont été à l’avant-garde des découvertes médicales innovantes, de la recherche et des traitements. Sous l’égide du Dr Karussis, HMO entend bien poursuivre son œuvre de pionnier dans la lutte contre la maladie de Charcot et de maladies neuro-dégénératives ou neuro-inflammatoires semblables, telles que la sclérose en plaques et bien d’autres encore. On estime que la maladie de Charcot touche 30 000 personnes aux Etats-Unis et 450 000 à travers le monde, » a déclaré Ellen Hershkin, la présidente de Hadassah.

« BrainStorm Cell Therapeutics, un développeur de tout premier plan de technologies de cellules souches destinées aux maladies neuro-dégénératives, est fière de faire œuvre de pionnier dans l’essai et la mise au point de traitements par transplantation de cellules souches contre la maladie de Charcot. Après les résultats spectaculaires de nos essais de phase 2, BrainStorm attend les résultats de l’essai en double-aveugle aux Etats-Unis ainsi que le lancement d’un essai multi-doses à HMO en Israël pour nous aider à démontrer l’efficacité de ce nouveau traitement innovant, » a ajouté Chaim Lebovits, président de BrainStorm Cell Therapeutics.