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Un nouveau médicament contre la maladie de Charcot arrive en Israël

Le remède est censé prolonger la vie des patients de près d'un an en moyenne ; la FDA l'a momentanément approuvé sur la base d'un essai de phase II

Illustration : Un cerveau humain. La maladie de Charcot - ou SLA - est causée par la mort des neurones moteurs dans le cerveau et la moelle épinière. (Crédit : Ozgu Arslan via stock by Getty Images)
Illustration : Un cerveau humain. La maladie de Charcot - ou SLA - est causée par la mort des neurones moteurs dans le cerveau et la moelle épinière. (Crédit : Ozgu Arslan via stock by Getty Images)

Israël est sur le point de devenir le premier pays en dehors de l’Amérique du Nord à utiliser un nouveau médicament contre la maladie de Charcot – ou Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA) – dont on pense qu’il peut prolonger la vie des patients de près d’un an en moyenne.

Neopharm, dont le siège est à Petach Tikva, a signé un accord de distribution avec la société Amylyx Pharmaceuticals, basée dans le Massachusetts, pour distribuer l’AMX0035 – commercialisé sous le nom de Relyvrio – en Israël, en Cisjordanie et à Gaza.

Le médicament n’est aujourd’hui disponible qu’aux États-Unis et au Canada, et un communiqué d’Amylyx annonçant l’accord avec Neopharm, publié mardi, a déclaré qu’il pourrait s’agir d’une « étape importante » vers le déploiement du médicament au Moyen-Orient, en Europe et en Afrique.

La SLA est une maladie neurodégénérative mortelle qui évolue sans cesse et qui est causée par la mort des neurones moteurs dans le cerveau et la moelle épinière. Elle entraîne une détérioration de la fonction musculaire, l’incapacité de bouger et de parler, une paralysie respiratoire et finalement la mort.

Les données cliniques basées sur un essai ont suggéré que l’AMX0035 ralentissait la progression de la maladie. Amylyx a indiqué que dans les essais, il a augmenté la survie d’une durée médiane de 10,6 mois. Un expert n’ayant aucun lien avec Amylyx et Neopharm, le Dr. Babar Khokhar, neurologue à l’université de Yale, a écrit dans une note d’information que les données des essais se traduisent par un ralentissement du déclin d’environ 25 %.

Lorsque l’AMX0035 a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) en septembre – dans l’attente d’un examen après des tests cliniques plus larges – il est devenu l’un des trois médicaments contre la SLA autorisés à être utilisés.

Illustration : Des neurones à l’intérieur du cerveau humain. (Crédit : Onimate/iStock by Getty Images)

Les autres médicaments sont le Rilutek, approuvé en 1995, et le Radicava, approuvé en 2017. L’AMX0035 peut être pris avec d’autres médicaments contre la SLA, et de nombreux médecins espèrent qu’il complétera leurs bénéfices.

« Nous sommes très excités », a déclaré le Dr. Michael Abrahamy, directeur médical de Neopharm, au Times of Israel jeudi. « Les patients atteints de la SLA ont un grand besoin de traitements. La maladie fait rapidement passer les gens de l’autonomie au fauteuil roulant, avec un taux de mortalité élevé. La perspective de ralentir la progression est excitante. »

L’AMX0035, qui est administré par voie orale, est destiné à empêcher les neurones de mourir et donc à ralentir la progression de la SLA.

Les données cliniques qui ont conduit à l’approbation de la FDA ont indiqué que le médicament ralentissait la progression de la maladie. Neopharm doit obtenir l’approbation du ministère israélien de la Santé avant de commencer la distribution locale, mais il est très rare qu’un médicament approuvé par la FDA soit rejeté en Israël.

Lorsque la FDA a donné son approbation en septembre, le médicament n’avait achevé qu’une étude de phase II sur 137 participants, et non l’étude plus importante de phase III, qu’elle exige normalement. Cela signifie que la FDA l’a approuvé avec une réserve : si l’essai de phase III ne montre pas de résultats probants lorsqu’il s’achèvera en 2024, le médicament sera retiré du marché.

Le Dr. Khokhar a écrit dans son briefing que « la plupart des médicaments passent par le processus habituel des phases I, II et III des essais cliniques ». « S’il y a de bonnes données sur l’efficacité et la sécurité, ils sont approuvés. Mais la SLA est extrêmement rare, et il n’existe aucun traitement permettant de stopper la maladie ou de la faire régresser de manière significative, c’est pourquoi la FDA s’est sentie obligée de l’approuver. »

Le Dr. Abrahamy a déclaré qu’il pense que le médicament offre de l’espoir face à une maladie qui progresse rapidement. « C’est une maladie qui, en l’espace de trois ans et demi à partir du diagnostic, peut généralement faire passer les gens d’une vie saine à la détérioration », a-t-il commenté.

« Les patients sont toujours à la recherche d’espoir et c’est formidable qu’Israël devienne le troisième pays au monde à bénéficier d’une nouvelle source d’espoir. »

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